发现药物的合作日(罕见疾病)

2012年3月1日

今天是 稀有疾病的日子.

疾病日稀有的2013年 - 网站 -  Bannerv2

 

在某种程度上,CDD和CDD社区的每一天都是罕见疾病的日子。为什么?

有效的合作是有效发现预算紧张的药物的关键。并且,根据定义,任何针对罕见疾病的药物发现都应以紧张的预算来完成,利用少数高度动力和灵感的调查人员。为不仅仅是“只有”钱而工作的人。

鉴于目前与主要商业模式的当前挑战,讽刺疾病,矛盾的疾病可以是制作药物的商业发现的最佳方式。罕见疾病可以更易于管理,因为它们是罕见的定义,并且甚至可能是由于单一突变。从生物学的角度来看,罕见疾病往往比复杂的疾病更简单,如阿尔茨海默氏症的阿尔茨海默,癌症和CV。鉴于许多生物过程的复杂和相互关联的性质,从罕见疾病的研发努力获得的知识将照亮商业疾病的研发努力,反之亦然(类似于 无人看管疾病的研发努力,这些疾病得到了商业药物发现预算的支持)。

即使从经济角度来看,罕见的疾病也可能是更好的目标 MachiaVellium.。等等......真的。是的。药物发现的最大支出是阶段临床试验3.根据定义,罕见疾病具有小患者群体,通常对应于较低昂贵的临床试验和更快的时期。一旦通过FDA或类似的监管机构批准药物,它相对容易(并且更便宜)从标题市场扩展。 Gleevec最初批准了一个市场利基,现在提供了 超过十亿美元的年收入到诺华。当每个人都做曲折时,有时它会聪明地做扎格。

所以,请考虑对罕见疾病的新疗法的发展,不仅对人(和家庭)有益的东西,而且作为一种清除药物的整体策略,了解多样性生物......和好,合作。

CDD。它具有悠久的遗传史,对被遗忘的疾病进行药物发现 而且,出于类似的原因,我们对发现罕见疾病的药物充满热情。 CDD有一套 协作技术和重新定位 Accies可能对某些项目有用。请直接与我们联系(巴里Banin: [电子邮件 protected])如果您有一个有趣的科学方法或合作(或需要它们),可以治疗罕见疾病。如果我们可以帮助或制作可以提供帮助的联系,我们会。即使我们无法直接帮助,我们也可能知道可以帮助或提供一些希望或进展到最终目标的人。

当然,它不仅是CDD。还有许多人正在努力发现稀有疾病和协作疾病的药物。有两个快速链接,请参阅:

  1. 全球基因项目: (联系Nicole Boice - 总裁兼创始人, [电子邮件 protected])
  2. 和NIH的罕见疾病办公室: http://rarediseases.info.nih.gov/Default.aspx

此博客由CDD Vault社区的成员编写。 CDD Vault是一个平台 用于发现毒品的计算机 安全地管理私人和外部的生物和化学数据。提供包含的基本功能 化学记录, 这 结构 - 活性比化学库存以及能力的能力 电子实验室笔记本.

DOME CDD:所有项目团队都将采用的药物发现信息学。