合作(罕见疾病)药物发现日

2012年3月1日

今天是 罕见的疾病日.

稀有疾病日 -  2013年 - 网站 -  Bannerv2

 

在某种程度上,每天CDD和CDD社区都是罕见的疾病日。为什么?

有效的合作是在紧张预算上有效的药物发现的关键。根据定义,所有罕见的疾病药物发现必须按照少数高度动力,灵感的研究人员进行的紧张预算。努力超过“只是”金钱的人。

讽刺疾病,矛盾,可能是鉴于当前与核心商业模式的挑战,可以是商业药物发现的最佳方式。罕见疾病可能更具易行 - 它们是罕见的定义,并且甚至可能是由于单一突变。从生物学的角度来看,罕见疾病通常比阿尔茨海默,癌症和CV等复杂疾病更简单。鉴于许多生物过程的复杂性,相互关联的性质,从罕见的疾病研发努力中收集的见解将照亮商业疾病研发努力 - 反之亦然(类似于 捎带忽视疏忽的疾病研发努力在商业药物发现预算的外套尾部)。

罕见的疾病甚至可能是更好的目标 Machiavellian. 经济视角。等等......真的。是的。药物发现的最大费用是第3期临床试验。根据定义的罕见疾病具有小患者群,通常将符合更快的临床试验,其时间更快。一旦药物被FDA或类似的监管机构批准,它相对容易(更便宜),从海滩头市场扩张。 Gleevec最初被批准为利基市场,现在提供 诺华超过十亿美元的年度收入。当每个人都在zigging时,有时它是聪明的zag。

所以请考虑为罕见疾病制定新的疗法,而不仅仅是对罕见疾病的人(和家庭)的好处,而且作为做出药物发现的整体战略,了解生物多样性......以及合作。

CDD有一个悠久的历史,支持被忽视的疾病药物发现 出于类似的原因,我们对稀有疾病药物发现充满热情。 CDD有很多 合作和药物重新定位的技术 这可能对某些项目有所帮助。请直接与我们联系(巴里Banin: [电子邮件 protected])如果您有一个有趣的科学方法或合作(或需要它们),潜在治疗罕见的疾病。如果我们可以帮助或制作可以提供帮助的联系,我们会。即使我们无法直接帮助,我们可能会知道可以帮助或提供一些希望或进展到最终目标的人。

当然,这不仅仅是关于CDD。还有许多其他人正在努力稀有疾病药物发现和合作。有两个快速链接,请参阅:

  1. 全球基因项目:  (联系Nicole Boice - 总裁&创始人, [电子邮件 protected])
  2. 和稀有疾病的NIH办公室: http://rarediseases.info.nih.gov/Default.aspx

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