聚光灯面谈与稀有和忽视疾病研究所首席执行官David Swinney博士的采访

2017年1月4日

CDD与IRND3合作,有助于为他们在罕见和被忽视的疾病中努力筹集资金。对于每个客户推荐,CDD将捐赠给IRND3,高达10,000美元。目前的客户应该只需直接将您的建议通过电子邮件发送给同事,并在美国 [电子邮件 protected],或使用这个简单 推荐形式.


“[CDD Vault]是一个很好的资源,它允许我们在大制药中运作,虽然我们现在是一个小而灵敏的公司......我们没有’没有它前进。我需要一个荧光计,我需要一个板式读者,我需要一个-80 c冰柜,我需要化合物。我需要一种方法来分析,存储和处理数据–我需要CDD金库。“

大卫斯威兹

大卫斯威兹
CEO,IRND3

斯威尼博士有超过25年的制药体验。他目前是首席执行官 iRND3。斯文尼博士致力于他的大部分职业生涯分析和实施将增加成功机会的药物发现策略。目前正在在IRND3实施这些学习。 Swinney博士在华盛顿大学的药物化学博士学位,是在药物发现,生物化学和药理学领域的100多个出版物作者。


受访者采访了 惠特尼史密斯,合作药物发现,Inc。

惠特尼史密斯:今天加入我们 ’S CDD Spotlight采访是稀有和被忽视疾病药物发现的大卫斯威尼。 IRND3是一项非营利性研究组织,进行临床药物发现研究,以创造罕见和忽视疾病的药物。总部位于加利福尼亚州的山景中,它通过合作研究,服务费研究工作以及赠款和捐赠的独特组合来完成这些目标。大卫,谢谢今天加入我们。

大卫斯威兹:谢谢你让我。不仅仅是乐于分享我们的一些背景和思想,以及我们如何’重新努力帮助发现稀有和被忽视的疾病的药物。

 

WS:在我们开始使用IRND3之前,你能告诉我一些关于你的背景吗?

DS:当然。我的背景是临床前药物发现。一世’已经这样做了30年。我在西雅图大学的药用化学中有博士学位。

我的第一份工作与symtex一起成为罗氏。通过多年来,我在不同的治疗领域工作,在许多不同的药物目标上工作的酶学和药理学责任。挑战是,大多数候选人都会失败一个原因。这让我问有什么贡献是行动机制取得成功。我们正在假设与目标的结合会导致安全和有效的药物,以极少考虑或对不同分子相互作用机制的后果的理解。随后,我一直在努力了解结合如何转化为安全生理反应的细节。

作为我’继续关注这个问题,它引导了我更多地考虑我所谓的行动的分子机制,MMOA。 MMOA是机械细节,如结合动力学和构象变化,使药物能够以提供安全和有效的治疗反应的方式与生理学相互作用。最佳的MMOA是治疗上有用的药物以安全剂量有效的治疗方法的重要性质。了解这些机制以及他们在过去10-15年来对我的发现是一种动力和动力。这种思维方式,以及它周围的技术是我们的’在IRND3中使用以确定新的机会。

 

WS:因此,这导致了下一个问题,这是Irnd3的内容,以及如何从早期想法到实际组织的情况如何?

DS:IRND3,难以被忽视的疾病药物发现,成立于2010年,而且思想是采取我们的专业知识和知识’已经开发并将其应用于那里’对罕见和忽视疾病的未满足的医疗需求。

在IRND3,我们是毒品猎人,专注于药物发现的早期阶段 - 寻找新机制和新候选人,以测试动物的概念证明。从那里,我们将建立合作,优化导线进入临床候选人。我们使用我们考虑的分子作用机制以及重新估算的潜在价值,使用体外药理学识别屏幕中的候选者。

我们对靶向真核寄生虫非常感兴趣,例如锥虫和莱山西亚和真菌,并寻找抗感染性的不可逆抑制机制。我们也对代谢疾病和癌症感兴趣,在那里我们寻找打开自然反应的变构激活因子,例如激活细胞凋亡以抵消癌症表型。

协作是Irnd3如何运行的关键方面。我们’重新群体。我们在山景中有一个实验室,我们在体外筛查。我们希望建立合作团队,具有正确的专业知识和技能。合作对于成功至关重要,药物发现不是个体运动,这是一项团队运动。

 

WS:您可以在内部使用的过程深入进入更多。您有一群人在山景中,您有合作者 - 您的团队如何与您的合作者和合作伙伴互动?

DS:我们的方法是在每个项目周围形成协作团队,并确定该项目的资金来源,我们的目标与资金目标保持一致。

例如,在我们在体外或细胞测定中鉴定活性分子后,我们将其发送到筛选的疾病特定的蜂窝模型,由作为感兴趣疾病的专家进行的合作者。一旦我们看到那里的活动,我们将前进到动物概念上。此时,我们寻找有兴趣占据分子并发展的组织。我们希望向组织销售权的权利,然后可以将其带到下一个阶段。这是我们希望建立可持续性的方式之一。我们的目标是发展一个组织,为罕见和被忽视的疾病提供高质量的临床候选人管道。

 

WS:你还有什么吗?’d想在IRND3的背景或使命宣传中沟通,以及你们如何接近药物发现?

DS:那里’对于稀有和被忽视的疾病的新药物,对新药物进行了巨大的未满足。我只是读到那里’在世界被忽视的传染病风险的危险中的十亿人。在美国,有7000多种罕见的疾病,超过3000万人有罕见的疾病。正如我提到的那样,有一个巨大的需要识别具有新机制的新药物。挑战是我们需要以不同的方式做事 - 我们需要更有效和富有成效,我们试图发现药品,并以我们合作的方式。

I’过去几年分析了如何发现新药。我们是什么’发现是,在美国,FDA平均批准了每年10-20个新的分子实体,每年是创新的一流药物。那’对于整个行业,对所有疾病为主。其中可能是2或3个是被忽视和罕见的疾病,尽管近年来罕见疾病的数量增加。在此目前的生产率率存在数千次疾病以及数百万患者不会被治疗。

没有足够的资源来毒品发现同样的旧方式。我们正试图在Irnd3解决这个问题–使用协作和有效的过程来识别具有新机制的候选药物,这些机制将在临床试验中具有更好的成功机会。以便’真的是我们所看到的“secret sauce”.

 

WS:你能谈谈你在那些早期阶段的数据类型吗?自从你’重新尝试在这些主题中尽可能多地带来数据,这在一个不是一个大型制药公司甚至中型生物技术的组织中如何工作?如果没有工具和功能和通常需要管理数据的人,您如何管理作为协作连接系列组织的集线器?

DS:那’一个好问题。显然,我们无法处理大公司中的数据。我们尝试具体并专注于数据,因为很多数据都没有那么有用。哪些数据实际提供有用的知识对于识别是重要的。它’S良好的引入CDD,因为CDD Vault提供IRND3一个有用的系统来存储我们的数据,可视化它,并与合作者共享。我们’LL做药理学–we’L1顺序化合物和筛选它们 - 但药用化学家不与我们共同定位,所以我们’LL有药物化学家通过CDD拱顶可视化数据。 CDD Vault成为程序前进后共享数据的接口。

 

在您在船上进行CDD保险库之前,您如何在IRND3中管理的东西,或者您可能如何习惯于在以前的组织这样的情况下管理罗氏的内容?

DS:在操作上,我们收到了从Roche的实验室设备的大量捐赠,并获得了从各种来源进行筛选的化合物。我知道我们需要的一件事是一个系统来管理化合物和试验结果 - 放记化化合物,存储测定结果,可视化数据以及分类和分析数据。

在我们的过程中,我很早就意识到了CDD。我想我在海湾地区参加了他们的会议之一。它似乎是最明显的选择。随后,我们在我们的第一次授予中包括CDD Vault的资金。我知道这是我需要在早期药物发现的操作中拥有的事情,而CDD Vault是我意识到这一需求的唯一一个。它有助于忽视疾病研究人员已经很好地使用。

我觉得它很棒。它还具有我们没有的其他奖金’t realize at first –CDD一直在添加有用的功能,简单的东西很容易地看着药物样属性,并且有正在添加的视觉功能,可视化工具,帮助我们使用我们的出版物。这是一个很好的资源,它使我们能够运作我们在大制药中所做的方式,尽管我们现在是一个小而灵敏的公司。

 

WS:因此该系统能够满足您希望首先设置公司的挑战,以便您正在寻找该公司的挑战?

DS:绝对,我们没有’没有它前进。我需要A. f升温器,我需要一台板读者,我需要一个-80 c冷冻机,我需要化合物。我需要一种方法来分析,存储和处理数据– I needed CDD Vault.

 

WS:最后,IRND3目前的程序如何进展?

DS:现在我们有三个研究领域前进。我们有一种神经母细胞瘤的化合物,这是儿童癌症死亡的主要原因之一。该化合物很快将评估动物的概念证明和我们’对此感到兴奋。我们努力在真核病原体上工作,以创建具有广泛频谱活动的分子。我们在广泛的病原体和良好的药物状性质上具有良好的活动趋化型。

我们的另一件事’已经参与了代谢途径,首先是癌症,现在用于神经变性疾病。我们有专有的测定,以鉴定具有新的神经变性机制的新分子。如果有人有兴趣合作,或者想向这些计划捐款,请联系我们。

 

WS:是什么’对人们与您联系的最佳方式?

DS:他们可以给我发电子邮件 [电子邮件 protected]。由于我们是501(c)(3),如果人们希望支持我们的任务,我们就可以捐款。我们’d乐意告诉他们更多关于他们的东西’再做,并让他们介入。我们有真正做出重大贡献的志愿者。如果有人想参与其中,请联系我和我们’LL找到了解他们所涉及的方法。我们’ve也有实习生已经做得很好,我们’能够帮助他们向前迈进他们的职业生涯。


此博客由CDD Vault社区成员创作。 CDD Vault是一个托管的 药物发现信息学 安全地管理私人和外部生物和化学数据的平台。它提供核心功能,包括 化学注册, 结构活动关系, 化学库存, 和 电子实验室笔记本 capabilities.

CDD保险库:药物发现信息学您的整个项目团队将拥抱